인터셉트 간장약 ‘오칼리바’ 유럽 승인 임박

간 질환 치료전문 생명공학기업인 인터셉트 파마슈티컬스는 유럽의약품청의 약물사용자문위원회가 FXR 작용제 오베티콜릭산(obeticholic acid)을 원발성 담즙성 담관염(PBC)에 대한 치료제로 조건부 승인하는 것에 대해 긍정적인 의견을 도출했다고 발표했다.

현재 유럽에서는 우루소데옥시콜산(UDCA)이 원발성 담즙성 담관염에 승인된 유일한 의약품이며 모든 PBC 환자들을 위한 표준치료제이지만 UDCA로 치료받은 환자 중 상당수는 혈청 알칼리 인산분해효소(ALP) 수치가 지속적으로 정상 상한치 이상을 보이는 상태를 경험할 가능성이 있다. ALP 수치 증가는 간부전 위험 증가, 간 이식 및 사망 위험과 연관이 있다.

또 PBC 환자들은 빌리루빈 수치가 증가했을 때 부정적인 결과를 경험할 위험에 직면하게 된다. 총 빌리루빈 수치는 정상범위 이내라도 PBC의 임상적 결과를 예측하는데 사용될 수 있는 것으로 알려져 있다.

영국 뉴캐슬대학교의 간 면역학 교수이자 뉴캐슬종합병원 간전문 자문의사인 데이비드 존스 박사는 “PBC는 희귀한 질환이기는 하지만 유럽에서 여성 환자의 간 이식과 관련된 가장 흔한 적응증 중 하나다”며 “현재 이와 관련된 미충족 수요가 상당하며 우루소데옥시콜산에 대한 내약성이 없거나 충분히 반응하지 않는 많은 PBC 환자들에게는 새로운 치료제가 시급히 필요한 상황이다”고 설명했다.

오베티콜릭산에 관한 시판허가신청서에는 1500명 이상의 환자들을 대상으로 실시된 연구 자료가 포함돼 있다. CHMP의 긍정적 의견은 오베티콜릭산이 ALP 수치와 빌리루빈 수치에 미치는 영향을 평가하기 위해 실시된 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 임상시험 3건의 효능 및 안전성 자료를 토대로 이뤄졌다.

유럽 집행위원회는 CHMP의 긍정적인 의견을 토대로 오베티콜릭산의 조건부 승인 여부를 결정할 예정이다. 인터셉트는 조건부 승인이 최종적으로 확정될 경우 현재 진행 중인 임상시험의 안전성 및 효능 분석자료를 나중에 추가로 제출해야 한다. 오베티콜릭산의 생존기간 개선효과나 증상 개선효과를 입증하는 임상 자료는 아직 도출되지 않은 상태다.

인터셉트의 리사 브라이트 사장은 “연구 프로그램에 참가한 많은 환자들과 의사들에게 큰 빚을 졌다”고 하며 “유럽 내 PBC 커뮤니티는 오베티콜릭산을 개발하는데 있어 큰 역할을 한 환자 데이터베이스가 구축될 수 있도록 노력해 온 공로가 있다”고 강조했다.

미국에서는 FDA가 지난 5월에 오베티콜릭산을 오칼리바(Ocaliva)라는 제품명으로 승인한 바 있다.